Científicos chinos lograron modificar células sanguíneas sin efectos secundarios con el objetivo de bloquear el VIH

La lucha contra el virus del VIH-Sida parece estar a punto de ganarse con los recientes avances científicos en el campo de la medicina. Uno de estos grandes descubrimientos es el de la herramienta CRISPR-Cas9, que ha permitido editar nuestro ADN con resultados prometedores.

La tecnología CRISPR/Cas9 es una herramienta molecular que permite ‘editar’ o ‘corregir’ el genoma de cualquier célula. Eso incluye, claro está, a las células humanas. La analogía perfecta es la de unas tijeras moleculares que son capaces de cortar cualquier molécula de ADN de una manera muy precisa y totalmente controlada. Esa capacidad de cortar el ADN es lo que permite modificar su secuencia, eliminando o insertando nuevo ADN.

Es en este sentido y haciendo uso de esta herramienta genética, que un grupo de científicos chinos han logrado modificar las propias células sanguíneas para que estas rechacen al virus del VIH naturalmente.

Pero para entender de qué se trata, primero debemos remontarnos a los años 90, época en la que Timothy Brown, un joven diagnosticado con VIH se convirtió en el primer paciente oficialmente curado y libre de este virus. ¿Qué pasó?

Timothy se mantenía vivo gracias a los antirretrovirales que en la época ya eran suficientemente eficaces. Sin embargo, al cabo de un tiempo, fue diagnosticado con leucemia mieloide aguda, un tipo de cáncer a la sangre mucho más preocupante que su actual situación.

Para tratar esta nueva enfermedad, se sometió a un trasplante de médula, una práctica habitual para luchar contra la leucemia, pues la médula espinal es la responsable de la generación de las células sanguíneas. Sin embargo, lo que Timothy y los médicos no se esperaban es que este trasplante no solo afectó el cáncer, sino que acabaría con el virus del VIH de su sangre.

Es así que Timothy Brown pasó a la historia como el paciente de Berlín, el primer hombre oficialmente curado del VIH.

Resulta que el donante de la médula trasplantada a Timothy tenía una mutación en su ADN que lo hacía resistente al virus del VIH. Se trataba de la mutación del gen CCR5 Delta 32, que ofrece una serie de ventajas evolutivas, entre las que se encuentra esta resistencia al virus.

Tiempo después, y con el éxito de este caso, es que se intentó replicar el procedimiento y así aparecieron los denominados paciente de Londres y paciente de Düsseldorf, con resultados positivos.

Ahora sí, y aunque suene a ciencia ficción, la modificación de las células parece ser posible gracias justamente a la herramienta CRISPR-Cas9. Al menos es lo que se planteó el grupo de científicos chinos, cuyo trabajo fue publicado en New England Journal of Medicine.

Los científicos decidieron utilizar las células madre hematopoyéticas (las que dan lugar a las células de la sangre) de un donante sano cualquiera, pero previamente estas fueron ‘editadas’ para que presentaran la mutación en el gen CCR5.

Luego de modificar estas células, fueron trasplantadas a un paciente de 27 años con VIH que además sufría de leucemia aguda, al igual que los pacientes de Berlín, Londres y Düsseldorf. El trasplante era necesario de todas formas, y lo único nuevo fue esta modificación de las células.

Al cabo de un año y medio, el trasplante no había sido rechazado por el cuerpo del paciente, y no se había generado ningún efecto secundario. Lo que sí se detectó es que las células sanguíneas del paciente se habían sido sustituido por las mutadas. Por lo que solo quedaba saber si este cambio era suficiente para salvar al hombre del virus, así que se procedió a retirar los antirretrovirales.

Los resultados demostraron que, pese a que la carga viral comenzó a aumentar en cuanto dejó de tomar sus fármacos, y luego de analizar qué proporción de células habían sido modificadas, solo un 5% de sus linfocitos tenían la mutación. Pero el hecho de que las células modificadas no hayan generado ningún efecto secundario ni rechazo al trasplante prueban que este tipo de intervenciones y modificaciones genéticas son seguras.