Una pastilla experimental para la leucemia mieloide aguda avanzada o resistente ha logrado, en un pequeño ensayo clínico, algún grado de remisión en el 53% de los pacientes y completa en el 30% (18 personas), aunque también se han detectado posibles indicios de resistencia al tratamiento. La leucemia mieloide aguda es el cáncer de la sangre más frecuente en adultos.
Se trata de la pastilla denominada revumenib que ha logrado la desaparición total de indicios cancerosos en casi uno de cada tres participantes, según informa El País. Si bien los resultados son preliminares y no implican una curación definitiva, para los responsables del experimento es un resultado alentador.
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“Me alientan estos resultados, que sugieren que revumenib puede ser una terapia dirigida oral eficaz para pacientes con una leucemia aguda causada por estas alteraciones genéticas”, indicó Ghayas Issa de la Universidad de Texas.
Este estudio, encabezado por Ghayas Issa, demostró que la inhibición de una proteína denominada menina gracias al uso de revumenib, “producía respuestas alentadoras” en leucemias agudas avanzadas con reordenamientos KMT2A o NPM1 mutante.
Durante el ensayo clínico, realizado entre 2019 y 2022 a 60 pacientes, un 53% tuvo algún grado de remisión y un 30%, es decir, 18 pacientes, mostraron una remisión completa o remisión completa con recuperación hematológica parcial, señala el estudio que se publicó en Nature.
De esos 18 pacientes con remisión completa, el 78% presentaba enfermedad residual mesurable indetectable tras casi dos meses de remisión, lo que “demuestra el potencial de los tratamientos con inhibidores de la menina para la leucemia aguda”, escriben los investigadores.
“Estas tasas de respuesta, especialmente las tasas de eliminación de la enfermedad residual, son las más altas que hemos observado con cualquier monoterapia utilizada para estos subconjuntos de leucemia resistentes”, destacó Issa.
El segundo de los estudios, dirigido por Scott Armstrong del Instituto Oncológico Dana Farber (EE.UU.) y también publicado en Nature, profundizó en la aparición de resistencia selectiva a la inhibición de la menina.
El equipo identificó mutaciones específicas en el gen MEN1 (que codifica la menina), las cuales pueden provocar resistencia al tratamiento con revumenib mediante la alteración del sitio de unión al fármaco.
Estas mutaciones se detectaron en varios pacientes que respondieron inicialmente al tratamiento con revumenib, pero que no mantuvieron la respuesta clínica.
La identificación de estas vías de escape del tratamiento proporciona información valiosa que será necesaria para mejorar los resultados de los pacientes en el futuro, según la publicación.
La leucemia aguda suele caracterizarse por la mutación del gen de la nucleofosmina 1 (NPM1) o la reordenación del gen de la leucemia de linaje mixto 1 (KMT2Ar), y se ha demostrado que ambos contribuyen a la progresión del cáncer.
Las tasas de supervivencia global son bajas y actualmente no existen tratamientos aprobados que se dirijan específicamente a estas alteraciones genéticas.
Estudios preclínicos anteriores habían demostrado que la proteína menina facilita la progresión de la leucemia aguda con mutación KMT2Ar o NPM1, lo que indica que la inhibición de esta podría revertir la progresión del cáncer en este subconjunto de leucemias.
Con información de EFE